“Lottiamo per Christian” il bimbo di Serre affetto da SMA. Firma anche tu per avviare la sperimentazione

Lottiamo per Christian Quagliano. Firma la Petizione popolare al Presidente della Repubblica Giorgio Napolitano. C’é poco tempo. 

Una firma per dare una speranza a Christian, a tanti bimbi, alle loro famiglie per avviare lo studio clinico con il Farmaco ISIS-SMNRx nei pazienti affetti da Atrofia Muscolare Spinale (SMA). “I bimbi con la SMA in molti casi non superano i 2 anni di vita!”.

Christian-Quagliano

Christian-Quagliano

SERREChristian è un bambino di Serre è nato il 20 ottobre del 2011. Ha solo 16 mesi, ha gli occhi azzurri e i capelli biondi. E’ proprio bello Christian, è un angelo, è l’angelo dei genitori, Nadia e Pasquale Quagliano, ed è anche il nostro angelo con quei i suoi occhietti azzurri e il suo sorriso dolce.

Christian Quagliano è affetto da SMA, (Atrofia Muscolare Spinale di tipo 1) diagnosticata al Gaslini di Genova il 9 marzo del 2012. L’esito e purtroppo la conferma della malattia ha cambiato la vita al piccolo e alla sua famiglia, e quello che era un sospetto divenne realtà. Ora l’unica speranza è nella ricerca.

Ma al momento, come hanno spiegato sulla pagina Facebook Lottiamo per Christian i genitori Nadia e Pasquale, non esiste una cura ma “diverse sperimentazioni in atto” e il farmaco più promettente è l’ISIS SMNRx, attualmente sperimentato dalla Isis Pharmaceuticals su 24 pazienti affetti da SMA per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e il dosaggio.

Grazia alla tenacia e al coraggio dei genitori Nadia e Pasquale, che non si sono affatto arresi di fronte ad un ostacolo per loro insormontabile, e ridare una speranza di vita al piccolo Christian, hanno avviato una raccolta di firme per sensibilizzare l’opinione pubblica, le Istituzioni, il Presidente della Repubblica, il Governo attuale e quello che verrà, affinchè la sperimentazione del farmaco possa essere attuata anche in Italia, per modo che il loro bambino possa essere inserito nel “programma di sperimentazione del Farmaco, a tale proposito nella giornata odierna, 11 aprile 2013, è stata organizzata per iniziativa di alcune ragazze di Battipaglia: Samantha e Pamela D’Elia, Francesca Salvezza e Paola Falcone; anche una manifestazione a Roma.

Manifestazione-per-Christian-Quagliano a Serre (SA)

Manifestazione-per-Christian-Quagliano a Serre (SA)

Purtroppo quando il destino ti insegue, sembra che ogni cosa ti è contro, e così come hanno spiegato i genitori di Christian: Il farmaco viene sperimentato sui bambini da 2 a 15 anni in quattro centri americani, per chi si trova in una fase 1b 2°Christian non ci rientra per diversi motivi, primo fra tutto l’età, ma anche per il problema dell’alimentazione e della respirazione. L’isis viene provato oggi esclusivamente sulle SMA 2.

Ma i coniugi Quagliano confortati dalla solidarietà e dalle migliaia e migliaia di firme raccolte e da manifestazioni che si sono tenute domenica scorsa in tuttà Italia non si rassegnano e hanno spiegato, sempre su Facebook, le ragioni che li spingono insistentemente a voler sperimentare il farmaco: Perche vogliamo ISIS? Primo, perchè il difetto genetico è lo stesso sia sulle sma1 che sulle sma 2, cambia solamente la quantità di copie di SMN2, gene molto simile al gene SMN1 che sarebbe il gene difettato; secondo, perchè al momento non ci sono alternative valide e il decorso della malattia è letale; terzo c’è un precedente che ci da la forza di lottare;  c’è già inoltre l’idea da parte della casa farmaceutica di iniziare uno studio parallelo sulle SMA 1, ma passeranno ancora mesi o anni, noi vogliamo solo anticipare perchè il nostro orologio corre veloce. Infine la bambina in questo video ha partecipato alla prima fase della sperimentazione con un sola dose; dovevano vedere solo la sicurezza del farmaco e invece si sono visti anche questi risultati. E’ una bambina affetta da SMA  2- 3 che PARE che non camminasse quasi più. Detto questo sappiamo molto bene che non è mai stato provato sulle SMA 1, non si sa niente, potrebbe succedere di tutto, in male, in bene o potrebbe non accadere assolutamente nulla… Ma noi cosa possiamo fare? Oggi siamo sicuri di una sola cosa, la Sma1 toglie e pure tanto!

Se c’é anche la più piccola speranza è giusto che si tenti. Bisogna fare in fretta. Il tempo stringe, e una firma può cambiare il destino di Christian e di tanti altri bambini. “I bimbi con la SMA in molti casi non superano i 2 anni di vita!”.

La SMA – scrive Nadia la mamma del piccolo Christian – ti cambia, ti cambia il pensiero, le abitudini, l’umore, i rapporti tra marito-moglie, i rapporti interpersonali…se hai il sangue freddo da riuscire a gestire il tutto al meglio..ti va benino e sopravvivi..io però non sono molto brava in questo…
L’unico mio desiderio è che presto arrivi una cura per Christian e per tutti gli altri Bimbi affetti da questa tremenda malattia..per farci riprendere in mano la nostra vita, per vivere i miei 23 anni e per permettere a mio figlio di vivere l’infanzia che merita giocando spensierato come tutti i bimbi!

La nostra speranza è nella RICERCA! Quindi sostenetela, ve ne prego…non crediamo di essere intoccabili!

Per aderire alla petizione vai al sito www.lottiamoperchristian.it e clicca sulle sezioni interessate, fai in fretta, Christian soffre.

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Il farmaco

Isis Pharmaceuticals ha avviato un nuovo studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e il dosaggio del farmaco ISIS-SMNRx, somministrato intratecalmente a 24 pazienti affetti da SMA. Questo studio fa seguito ad un precedente studio di sicurezza a dose singola completato all’inizio di quest’anno. 
Questo secondo trial permetterà di valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica per dosi crescenti di ISIS-SMNRx somministrato direttamente nel fluido cerebrospinale due o tre volte per tutta la durata dei test, prevista di 36 settimane, in 24 pazienti con atrofia muscolare spinale. Tre livelli di dosaggio saranno valutati in sequenza. Ogni livello sarà studiato in una coorte di 8 pazienti, ciascuno dei quali riceverà il principio attivo. Il dato principale dei test riguarderà il numero di partecipanti seguiti per tutta la durata dello studio che presenteranno eventi avversi. Il dato secondario riguarderà la misura dei livelli del farmaco nel plasma e nel fluido cerebrospinale. 
L’approccio terapeutico antisenso di Isis per la SMA implica l’uso di una breve struttura chimica, chiamata farmaco antisenso, destinata ad aumentare la produzione della proteina SMN, carente nei pazienti SMA e associata alla normale funzione motoria. SMN2 è un gene strettamente correlato che normalmente produce una forma troncata e poco funzionale della proteina SMN. Isis ha progettato il suo farmaco antisenso in modo da legarsi all’RNA SMN2, controllando la produzione di proteina SMN. Usando questo approccio, Isis spera di fornire benefici terapeutici ai pazienti affetti da SMA.
Columbia University Medical Center e University of Utah School of Medicine stanno già reclutando candidati di sesso maschile e femminile di età compresa tra 2 e 15 anni con segni clinici attribuibili ad atrofia muscolare spinale. I dettagli di questo studio possono essere trovati sul sito Clinical Trials.

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Serre, 11 aprile 2013

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